EU-kommissionens meddelande om en läkemedelsstrategi för Europa (COM (2020) 761 final)

Sveriges läkarförbund har fått rubricerat betänkande på remiss och vill framföra följande synpunkter.

1. Läkemedel – ett starkt ekosystem som står vid ett viktigt vägskäl

Europa har en stark utveckling inom vissa typer av läkemedel men inte alla. Vi är starka inom exempelvis monoklonala antikroppar och biosimilarer. Men andra nya typer av läkemedel är också i en stark utveckling.
Nya läkemedel kommer till exempel på området genetisk editering (CRISPR-plattformen mfl plattformar). Inledningsvis vid punktvisa genetiska korrigeringsbehov men framgent även vid multipla och spridda genetiska korrigeringsbehov. Även stamcellsbehandling har visat inledande lovande resultat där de kroppsegna cellerna redan skadats på ett sätt som inte genetisk behandling når.
Utveckling av dessa typer av läkemedel borde i större skala drivas av EU och inte i så stor utsträckning som nu överlämnas till läkemedelsföretag utanför EU. Om Europa menar allvar med att ha en stark och konkurrenskraftig läkemedelsindustri så måste mer kraft ägnas åt utveckling av framtida tekniker för läkemedelsbehandling.
När det gäller vacciner mot cancer så vore det bra med ett licensförfarande och riktlinjer som i högre grad snabbar på processen i de enskilda länderna. Att det tagit så lång tid att få 9-valent vaccin mot humant papillomvirus (HPV) att ingå i vaccinationsprogrammet av såväl flickor som pojkar, är ineffektivt för de flertal årskullar som vi inte vaccinerat och som därmed riskerar att få de cancertyper som ett vaccin hade förebyggt.
Strategin bör inte bara fokusera på utsläpp och toxicitet utan också på resistensproblemet mot antibiotika vars ökning hotar en rad moderna behandlingsmetoder som vi vant oss vid att vården kan utföra (till exempel proteskirurgi, transplantationer, neonatalvård, intensivvård generellt).

Sammantaget anser vi att:

• mer kraft och resurser bör ägnas åt utveckling av framtida tekniker för
  läkemedelsbehandling inom EU.
• det bör vara än större fokus på resistensproblemen för antibiotika.

2. Resultat för patienterna – tillgodose ouppfyllda medicinska behov och
säkerställa tillgång till läkemedel till rimliga priser

Det är korrekt att framtagningen av nya antibiotika måste ersättas på ett nytt sätt och skapa en ny affärsmodell. Ett sätt som föreslagits är att kontraktera framtagandet av antibiotika och betala per framtaget nytt antibiotikum, inte för den senare försäljningen (som i sig bör begränsas för att inte återigen trigga resistens även mot det nyframtagna antibiotikat).
Användningen av de nya antibiotika som tas fram ska istället drivas av evidens och
patientnytta, inte av försäljningsvolymer.
Myndighetssamarbete istället för silotänk är utmärkt och behöver tydligare regleras i
författningar, instruktioner och enskilda uppdrag i de aktuella frågorna. Att förlita sig på
allmänna skrivningar om samarbete som mål, innebär tyvärr inte den höga prioritering som de tre nämnda styrmedlen gör.
Många barnsjukdomar och sällsynta sjukdomar är nu aktuella för framtagande av effektiva
läkemedel av nya typer, exempelvis genetiska behandlingsmetoder. Här behöver dock
incitamentsstrukturen ses över på europeisk och helst global nivå, för att i största möjliga
utsträckning erbjuda effektiv behandling även för sällsynta tillstånd. Det kan inte få fortsätta vara så att det är mycket mer ekonomiskt intressant att skapa ytterligare ett
hjärtkärlläkemedel med marginell ytterligare nytta som ska användas av en stor andel av
befolkningen, när andra patientgrupper står helt utan någon som helst effektiv behandling.
Ouppfyllda medicinska behov borde därför särskilt öronmärkas av EU och ge proportionellt högre ersättningar för antingen själva framforskandet av nya produkter (till exempel antibiotika) eller vid kommande försäljningsmarginaler (till exempel läkemedel för behandling av neurodegenerativa sjukdomar).

Sammantaget anser vi att:

• läkemedel måste ersättas på ett nytt sätt så att incitamentsstrukturerna leder till
  framtagandet av läkemedel för ouppfyllda medicinska behov istället för att läkemedel
  tas fram som liknar läkemedel som redan är på marknaden och som inte tillför
  tillräcklig ytterligare patientnytta.

3. Stödja en konkurrenskraftig och innovativ europeisk läkemedelsindustri

Just datainfrastrukturen och de ekosystem som till exempel de nordiska länderna har flera pusselbitar till, borde lyftas på den europeiska nivån. Arbetet har visserligen inletts av TEHDAS-projektet som initierats av EU-kommissionen, men det praktiska utbyggandet av redan befintliga, fungerande lösningar borde stimuleras även i väntan på ytterligare förbättringar från TEHDAS-projektet.
Grundläggande informatik för att skapa semantisk interoperabilitet, vårdgivarindelade data, individens förfogande för handlingar och styra tilldelandet av behörigheten till dessa via till exempel blockkedjeteknik, psedonymisering av lagrade vårddata samt ökad användning av syntetiska data. Allt detta kan utökas redan nu och bara facilitera det europeiska område för hälsodata som sedan kan tänkas komma.
En viktig princip som inte nämns är att allt hälsodata som hanteras bör lagras strukturerat enligt öppna data-principerna så att – förutsatt att individen gett sitt samtycke – hälsodatat kan bearbetas effektivt i sina kommande användningar.
Om EU väljer att använda individen som drivande motor i informationsutbyten mellan
organisationer, till exempel genom att hantera samtycken och pekare till de aktuella
handlingarna via blockkedjeteknik, kan det i hög grad ersätta traditionellt samtyckeshanterande. Så länge individen vill ”skruva på kranen” för data från ena aktören till den andra, skulle informationsutbytet kunna fortsätta.
Hälsodatat som används för kliniska prövningar med mera bör vara möjligt att göra tillgängligt i mycket högre grad än idag. Särskilt med tanke på hur mycket regulatoriskt stöd som EU torde kunna ge läkemedelsindustrin att göra sina krävande utvecklingar. Då borde denna data i högre grad vara skattebetalarna tillhanda och överbrygga glappet som idag finns mellan det hälsodata som blir tillgänglig för ett formellt godkännandeförfatande, och det data som ändå kan ge ledtrådar till andra positiva (eller negativa) effekter.
Ofta hamnar vi annars i läget att läkemedelsföretaget väljer att inte gå vidare med ett
kostsamt förfarande för utvidgade indikationer, och samhället berövas möjligheten att förstå eventuella ytterligare effekter som ju i grunden haft skattebetalarnas stöd för att kunna tas fram.
EU-kommissionen borde också passa på att lyfta möjligheten till randomiserade registerstudier på real world data som lagrats av vården och individen i samspel. Sådana studier torde ge många intressanta resultat om behandlingseffekter. Det kräver givetvis hälsodata men det är ju ett tydligt fokus i bland annat TEHDAS-projektet.
För att förkorta handläggningstiden vid godkännanden med hjälp av AI krävs extrem godinformatik för att utnyttja hälsodata fullt ut.

Sammantaget anser vi att:

• utbyggandet av redan befintliga, fungerande lösningar gällande datainfrastruktur och
  ekosystem borde stimuleras i väntan på ytterligare förbättringar från TEHDASprojektet.
• hälsodata som hanteras bör lagras strukturerat enligt öppna data-principerna så att –
  förutsatt att individen gett sitt samtycke – hälsodatat kan bearbetas effektivt vid
  kommande användningar.
• hälsodata som används för kliniska prövningar med mera bör vara möjligt att göra
  tillgängligt i mycket högre grad än idag.
• möjligheten till randomiserade registerstudier på real world data som lagrats av
  vården och individen i samspel bör öka.

4. Stärka motståndskraften – Diversifierade och säkra distributionskedjor, miljömässigt hållbara läkemedel, krisberedskap- och krishanteringsmekanismer

Läkarförbundet anser att det är viktigt att EU anammar den modell som Finland tillämpar
gällande krisberedskap nämligen att det skapas ett omsättningslager om minst 3 månaders förbrukning för alla läkemedel som företag vill sälja på landets marknad. Det är även viktigt att det inom EU finns egna vaccin- och andra läkemedelsfabriker som kan tillverka läkemedel vid en krissituation. Detta kräver dock att det finns råvaror för läkemedelstillverkningen så även den tillverkningen behöver säkras inom EU. Samtidigt måste det garanteras att enskilda medlemsländer inte kan förhindra transporter av läkemedel eller medicintieknik i en krissituation med syfte att säkerställa landets egen tillgång. Det är även viktigt det finns beredskap av olika sällan-läkemedel som annars riskerar att inte vara ekonomiskt lönsamma att hantera.
Vi vill även att alla lagerdata osv tillgängliga enligt öppna data-principerna nämnda ovan.
EU-kommissionen föreslå en översyn av läkemedelslagstiftningen för att skärpa
miljöriskbedömningskraven och användningsvillkoren för läkemedel samt att man har
pågående internationellt samarbete kring miljörisker vid läkemedelstillverkning. Det är viktigt att EU blir än mer aktiva inom miljöområdet och GMP. Läkemedelstillverkning, eller
tillverkning av råvaror för läkemedelstillverkning, utanför EU som inte sker på ett miljömässigt hållbart sätt bör inte tillåtas om läkemedlet eller råvaran ska användas inom EU. Här har EU möjlighet att sätta hårdare krav.
Det krävs även tydligare information om hur miljöfarliga samtliga läkemedel är som tydligt
kan kommuniceras ut till läkemedelsanvändarna samt läkarprofessionen.
Det är likaså viktigt att det införs krav på rening av läkemedelsrester i avloppsvatten inom EU för att så långt det är möjligt undvika att läkemedelsrester kommer ut i naturen.

Sammantaget anser vi att:

• det måste skapas omsättningslager om minst 3 månaders förbrukning för alla
  läkemedel som företag vill sälja på landets marknad.
• det inom EU måste finnas egna vaccin- och läkemedelsfabriker som kan tillverka
  läkemedel i en krissituation.
• det garanteras att enskilda medlemsländer inte kan förhindra transporter av
  läkemedel eller medicintieknik i en krissituation med syfte att säkerställa landets egen tillgång.
• att arbetet gällande lagstiftning och information till patienter gällande läkemedels
  miljöpåverkan förbättras
• det införs krav på rening av läkemedelsrester i avloppsvatten inom EU.

5. Säkerställa ett starkt globalt inflytande för EU

WHO borde kunna styra mer kring tillgångsfrågor för resterande delar av världen, till exempel vid vaccinering av de grupper med störst risk.

6. Arbeta tillsammans för framgång – ett samverkansbaserat och skiktat tillvägagångssätt för att genomföra strategin

Samarbete behöver regleras i författning-instruktion-uppdrag till de berörda myndigheterna i de olika länderna om det ska kunna leda till ett effektivt samarbete.

Vänliga hälsningar

Karin Båtelson
Ordförande Rådet för läkemedel IT och medicinteknik
Sveriges läkarförbund

Björn Södergård
Utredare
Avdelningen för politik och profession